Optimeeritud laengu ja hüdrofoobsusega PepFect14 võimaldab parandada geenitransporti ja vähendada kõrvaltoimeid
Abstract
Geeniteraapia on oluline meetod haiguste ravil, kuid selle suurimaks väljakutseks on nukleiinhapete toimetamine rakkudesse. Nukleiinhapete transportimiseks on loodud rakku sisenev peptiid PepFect14, mis moodustab nanopartikleid. Antud töös uuriti moodustunud partiklite füsikokeemilisi omadusi ning optimeeriti nende formulatsiooni, et vähendada in vivo kõrvaltoimeid. Lisaks sünteesiti PF14 analoogid, millel oli modifitseeritud summaarset laengut või hüdrofoobsust. Kombineerides suurenenud hüdrofoobsuse ja laenguga peptiid ning optimeeritud formulatsioon, saavutati kõrge geeniekspressioon kudedes ilma kõrvaltoimeteta.