Kahevalentsete metalliioonide mõju RPP-vahendatud transfektsioonile ja splaissingu korrigeerimise efektiivsusele SCO poolt

Kuupäev

2020

Ajakirja pealkiri

Ajakirja ISSN

Köite pealkiri

Kirjastaja

Tartu Ülikool

Abstrakt

Oligonukleotiidid (ON), mille üheks liigiks on splaissingut korrigeerivad ON (SCO), on kõrge potentsiaaliga terapeutikumid ja mitmed ON-id on juba aastaid kasutuses kliinilises praktikas. ON-ide kasutuse suurimateks takistusteks on transfektsiooni madal efektiivsus ning nende kiire lagundamine organismis. Seetõttu töötatakse välja erinevaid transfektsiooni süsteeme, millest üheks on ON-idega nanopartikleid (NP) moodustavate rakkudesse penetreeruvate peptiidide (RPP) kasutamine. Kuigi RPP-ga kompleksis on ON transfektsioon efektiivsem ning nende lagundamine pärsitud, vajab ka RPP-vahendatud transport täiustamist. Käesolevas töös uuriti kaltsiumi ioonide mõju RPP-vahendatud ON transfektsioonile ja SCO-ga suunatud splaissingu korrigeerimise efektiivsusele. Töö tulemusena avastati, et Ca2+ ioonid suurendavad olulisel määral NP-de bioloogilist aktiivsust. Lisaks uuriti detailsemalt Ca2+ ioone sisaldavate RPP-SCO NP-de füüsikalisi omadusi, rakku tungimise ja toime mehhanisme

Kirjeldus

Märksõnad

SCO, RPP, RPP-ON nanopartiklid, transfektsioon, kaltsiumi ioonid

Viide