Peptiidsete nanoosakeste arendamine RNA terapeutikumide transpordiks

Abstract

Geeniteraapias hetkel kasutatavatel ravimkandursüsteemide puudujäägid takistavad geeniteraapia laiemat meditsiinilist kasutuselevõttu, kutsudes uurima uusi ravimkandursüsteeme nagu näiteks rakku sisenevad peptiidid (RSP-d), mis suudavad kapseldada ning rakku transportida erinevaid nukleiinhapetel põhinevaid raviaineid. Käesoleva töö eesmärgiks oli välja uurida, kas rakku siseneva peptiidi PepFect14 rasvhappeliselt modifitseeritud analoogid omavad raviainete transporti soodustavaid omadusi ja kuidas rasvhappelised modifikatsioonid neid omadusi mõjutavad. Tulemustest selgus, et kolm PepFect14 analoogi viiest kapseldasid efektiivselt mRNAd nanoosakestesse, omasid raviainete transporti soodustavat füsikokeemilist profiili ja väga head transfektsiooniefektiivsust. Kõik uuritavad RSP-d olid rakkude elulemusele vähese mõjuga.